Santé : Les Etats-Unis approuvent une nouvelle thérapie génique contre l’hémophilie
Un géant pharmaceutique américain a annoncé vendredi avoir reçu une autorisation aux Etats-Unis pour une nouvelle thérapie génique contre l’hémophilie, une maladie génétique rare provoquant des saignements excessifs et spontanés.
Le traitement, nommé Beqvez, vise l’hémophilie B et est administré en une dose.
L’hémophilie est causée par l’anomalie d’un gène du chromosome X, impliquant le déficit dans l’organisme d’une protéine appelée facteur de coagulation (facteur VIII pour l’hémophilie A et facteur IX pour l’hémophilie B). Elle touche principalement les hommes.
Le traitement classique consiste en des transfusions apportant le facteur manquant, plusieurs fois par semaine.
« Un traitement en une fois avec Beqvez peut changer la donne », a déclaré Adam Cuker, responsable d’un programme contre l’hémophilie à l’Université de Pennsylvanie, cité dans le communiqué de Pfizer.
Le traitement fonctionne à l’aide d’un virus (modifié pour être inoffensif), afin d’introduire une copie fonctionnelle du gène du facteur IX, et que les patients puissent ainsi le produire eux-mêmes.
Une dose du traitement aux Etats-Unis coûtera 3,5 millions de dollars, selon Pfizer, qui ajoute que le coût des traitements actuels peut s’élever à entre 600.000 et 1,1 million de dollars par personne et par an.